MPS 1 : Thérapie génique résultat intermédiaire d’un essai clinique
Maladie de Hurler / MPS I Analyse intermédiaire des résultats d’un essai clinique de thérapie
Une association de parents et patients adultes
Représenter les malades et familles
Soutenir la recherche
L'espoir de guérison
Une expertise partagée
Mécénat et partenariat
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Informations issues du communiqué de presse du laboratoire La Biotech américaine Avrobio a présenté des
La gangliosidose Gm1 est une maladie de surcharge lysosomale qui affecte les enfants dès leur
Denali Therapeutics et JCR Therapeutics (en partenariat avec Takeda) ouvrent chacun des sites investigateurs en
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Le laboratoire Takeda a publié dans une revue scientifique les résultats de son essai clinique
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